深圳2026年2月3日 /美通社/ -- 近日，晶泰科技(2228.HK)孵化企業(yè) ReviR 溪礫科技(下稱 "ReviR")宣布，其與晶泰科技深度合作的創(chuàng)新藥管線 RTX-117 獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)又一罕見病適應癥的臨床審批，將開展用于治療白質消融性白質腦病(Vanishing White Matter, VWM)的臨床試驗。此前，RTX-117 已作為國內首款針對腓骨肌萎縮癥( CMT )的 1 類創(chuàng)新藥管線成功實現(xiàn)中美臨床試驗"雙報雙批"的里程碑成果。RTX-117 在短時間內接連斬獲兩項罕見病適應癥的臨床批件，再次驗證了晶泰科技 AI 藥物發(fā)現(xiàn)平臺研發(fā)高價值管線并快速實現(xiàn)臨床轉化的能力，也展現(xiàn)了 AI+RNA 新藥研發(fā)路徑的巨大潛力。

VWM 是一種進行性常染色體隱性遺傳的神經退行性罕見病，極具破壞性，臨床表現(xiàn)為共濟失調及進行性運動功能惡化，發(fā)熱或輕微外傷等應激誘因可導致患者病情不可逆的急劇惡化，多數(shù)患者在兒童期或青少年期死亡，部分成人型患者病程較長但持續(xù)進展。其致病靶點機制高度復雜，目前全球范圍內尚無任何獲批的針對 VWM 的治療藥物，存在巨大未滿足的臨床需求。

RTX-117 由晶泰科技基于其 AI+機器人藥物研發(fā)平臺與 ReviR 合作開發(fā)，是當前國內唯一一款從疾病相關的病理通路出發(fā)，從分子源頭干預疾病進程的小分子創(chuàng)新藥藥物。作為一款具備高度選擇性的 eIF2B 小分子激活劑，RTX-117 的作用機制在于精準靶向 VWM 和 CMT致病的關鍵通路，通過抑制異常激活的整合應激反應(Integrated Stress Response, ISR)通路恢復 mRNA 的正常翻譯，從而發(fā)揮療效。該管線針對 VWM 的臨床前數(shù)據顯示出有效的 ISR 調節(jié)及顯著的運動功能改善，有望填補 VWM 治療空白，為全球患者帶來治療希望。

從針對周圍神經系統(tǒng)疾病的 CMT 到針對中樞神經系統(tǒng)疾病的 VWM，RTX-117 的適應癥跨越不僅是臨床范圍的擴大，更是藥效學表現(xiàn)的極致體現(xiàn)。中樞神經系統(tǒng)疾病治療高度依賴藥物的血腦屏障穿透能力(blood brain barrier，BBB)，RTX-117 獲批進入 VWM 臨床，側面印證了該分子在腦滲透率、系統(tǒng)性分布及靶向精準度的領先水平。雙適應癥的布局不僅大幅拓寬了管線的商業(yè)化空間與市場天花板，也通過同一分子在不同適應癥上的相互驗證，進一步提升藥物開發(fā)的成功率。

值得關注的是，ISR 通路失調還被認為與漸凍癥(ALS)、帕金森病(PD)、阿爾茨海默病(AD)以及腦損傷等多種神經系統(tǒng)疾病密切相關。RTX-117 精準靶向多種罕見神經退行性疾病共有的分子病因，有望實現(xiàn) "一藥多治"，通過在 CMT、VWM 治療領域的驗證，覆蓋更多未被滿足的臨床需求，進一步打開神經退行性疾病的廣闊治療空間，撬動千億級疾病治療市場。

RTX-117 的又一適應癥臨床獲批，再次展現(xiàn)了晶泰科技 AI+機器人自主實驗平臺以更低的成本、更高的效率賦能創(chuàng)新藥管線，特別是罕見疾病藥物研發(fā)的巨大潛能。目前，全球已知的 7000 多種罕見病影響著約 4 億患者，其中超 90% 仍缺乏有效治療方案。ReviR 與晶泰科技多個在研管線的持續(xù)成功，為 AI 助力新藥研發(fā)、攻克罕見病的投資回報率挑戰(zhàn)樹立成功實踐，有望為更多"無藥可用"的罕見病患者帶來新的治療希望，在全球罕見病治療格局中，貢獻兼具經濟回報與社會價值的"中國方案"。

同時，隨著 RTX-117 的臨床獲批及多項合作的成功進展，晶泰科技將獲得由 ReviR 支付的數(shù)千萬港幣里程碑付款。未來晶泰科技亦有權參與其全球銷售分成及后續(xù)授權收益分成，為患者、合作伙伴、投資人創(chuàng)造可持續(xù)的價值。

ReviR 副總裁劉陽博士表示："RTX-117 能夠實現(xiàn)從 CMT 到 VWM 的適應癥拓展，得益于團隊對神經退行性疾病底層病理機制的深刻洞察，以及 VoyageR AI 平臺在翻譯調控、靶點識別上的精準賦能。同時，合作伙伴晶泰科技 AI+機器人藥物研發(fā)平臺的專業(yè)支持，也為 RTX-117 的快速臨床準入提供了堅實保障。我們非常自豪能推動這一科研成果邁向臨床轉化階段。"

關于ReviR Therapeutics (溪礫科技)

ReviR Therapeutics 是一家處于臨床階段的全球生物技術公司，致力于結合 AI 技術與 RNA 生物學，開發(fā)高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。憑借自研平臺 VoyageR 深厚的技術積淀，ReviR 已在神經系統(tǒng)疾病和自身免疫領域布局多條創(chuàng)新藥管線。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當前正推進針對腓骨肌萎縮癥(CMT)/白質消融性白質腦病(VWM)的臨床試驗，并持續(xù)拓展新適應癥。

關于晶泰科技

晶泰科技("XtalPi Holdings Limited"，股份簡稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK)由三位麻省理工學院的物理學家于 2015 年創(chuàng)立，是一個基于量子物理、以人工智能賦能和機器人驅動的創(chuàng)新型研發(fā)平臺。公司采用基于量子物理的第一性原理計算、人工智能、高性能云計算以及可擴展及標準化的機器人自動化相結合的方式，為制藥及材料科學(包括農業(yè)技術、能源及新型化學品以及化妝品)等產業(yè)的全球和國內公司提供藥物及材料科學研發(fā)解決方案及服務。

【免責聲明】本文僅代表作者個人觀點，與云財經無關。其原創(chuàng)性以及文中陳述文字和內容未經本站證實，云財經對本文以及其中全部或者部分內容、文字的真實性、完整性、及時性本站不作任何保證或承諾，請讀者僅作參考，并請自行核實相關內容。