深圳2026年3月2日 /美通社/ -- 2026年3月2日，晶泰科技(2228.HK)孵化企業(yè)ReviR溪礫科技(下稱"ReviR")宣布，其小分子藥物管線RTX-117完成首例受試者給藥。這一里程碑進(jìn)展標(biāo)志著由晶泰科技與ReviR 合作發(fā)現(xiàn)的國(guó)內(nèi)首個(gè)"AI+RNA"小分子藥物RTX-117正式進(jìn)入臨床開發(fā)階段，作為國(guó)內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域首個(gè)進(jìn)入臨床的 1 類創(chuàng)新藥管線，有望為腓骨肌萎縮癥(CMT)、白質(zhì)消融性白質(zhì)腦病(VWM)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供顛覆性的治療方案，覆蓋超 100 億美元的全球治療市場(chǎng)，晶泰科技有權(quán)參與該管線的銷售分成及后續(xù)授權(quán)收益分成。這是又一款晶泰科技參與研發(fā)并獲取后續(xù)商業(yè)化權(quán)益分成的首創(chuàng)新藥進(jìn)入臨床，晶泰科技通過(guò)廣泛參與并賦能高價(jià)值領(lǐng)域新藥管線的創(chuàng)新突破與臨床轉(zhuǎn)化，正持續(xù)強(qiáng)化其作為AI制藥龍頭企業(yè)的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)與商業(yè)化價(jià)值。

RTX-117 是晶泰科技與 ReviR一系列深度合作中首個(gè)進(jìn)入臨床的候選藥物，結(jié)合晶泰科技的 AI+機(jī)器人藥物研發(fā)平臺(tái)與 ReviR對(duì)RNA 生物學(xué)的深入理解，由雙方合作發(fā)現(xiàn)并設(shè)計(jì)優(yōu)化，是國(guó)內(nèi)唯一一款從分子層面干預(yù)疾病病理通路的小分子候選藥物。其臨床前數(shù)據(jù)及臨床獲批速度均超出雙方預(yù)期，展現(xiàn)了晶泰科技 AI 藥物研發(fā)平臺(tái)的高效性與ReviR強(qiáng)大的管線推進(jìn)能力。本次首例人體給藥的完成標(biāo)志著臨床試驗(yàn)的正式啟動(dòng)，將進(jìn)一步驗(yàn)證其藥物特征及相關(guān)影響。本次臨床試驗(yàn)為隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的單次、多次給藥劑量遞增研究以及食物影響研究，旨在評(píng)估RTX-117在健康受試者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)(PK)與藥效動(dòng)力學(xué)(PD)特征，以及食物影響。

目前，RTX-117已獲得腓骨肌萎縮癥(CMT)的中美臨床試驗(yàn)"雙報(bào)雙批"及白質(zhì)消融性白質(zhì)腦病(VWM)的國(guó)內(nèi)臨床批件，成為國(guó)內(nèi)首款在這兩項(xiàng)適應(yīng)癥中獲批臨床的藥物管線。CMT和VWM均為致死/致殘性罕見病，多數(shù)患者在年少發(fā)病并持續(xù)進(jìn)展，全球尚無(wú)有效療法，存在巨大未被滿足的臨床需求。RTX-117作為該領(lǐng)域具備First-in-class潛力及前沿進(jìn)展的創(chuàng)新藥，有望填補(bǔ)巨大的治療市場(chǎng)空白，撬動(dòng)全球超100億美元的治療市場(chǎng)。其"一藥多治"策略還可通過(guò)同一分子在不同適應(yīng)癥中的相互驗(yàn)證，顯著提升該管線開發(fā)的成功率。

RTX-117 通過(guò)抑制異常激活的ISR通路，恢復(fù) mRNA 的正常翻譯，達(dá)到從分子根源上治療疾病的效果。該通路不僅對(duì)VWM 和 CMT 的治療至關(guān)重要，還被認(rèn)為與漸凍癥(ALS)、帕金森病(PD)、阿爾茨海默病(AD)以及腦損傷等多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病密切相關(guān)。隨著其I期臨床實(shí)驗(yàn)的有序推進(jìn)，未來(lái)，RTX-117有望進(jìn)一步拓展至更多適應(yīng)癥，潛在覆蓋人群預(yù)計(jì)超5000萬(wàn)。

在RTX-117 的成功研發(fā)中，晶泰科技的AI藥物研發(fā)平臺(tái)展現(xiàn)了精準(zhǔn)的藥物設(shè)計(jì)能力，與ReviR的VoyageR AI平臺(tái)及其對(duì)底層疾病機(jī)制的深刻洞見結(jié)合，有望實(shí)現(xiàn)更高效的RNA翻譯調(diào)控及創(chuàng)新靶點(diǎn)開發(fā)，為"AI+RNA"神經(jīng)退行性疾病藥物研發(fā)提供可復(fù)制的成功實(shí)踐。

ReviR 聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)李陽(yáng)博士表示：很高興我們能順利完成 RTX-117 的首例人體給藥，這是新藥研發(fā)中的關(guān)鍵里程碑，也是 ReviR 團(tuán)隊(duì)專業(yè)性、研發(fā)路徑優(yōu)越性和臨床方案科學(xué)性的體現(xiàn)，感謝臨床研究中心和患者群體及相關(guān)組織的支持，期待臨床試驗(yàn)的進(jìn)一步推進(jìn)能給患者群體帶來(lái)新的治療希望。

關(guān)于ReviR Therapeutics(溪礫科技)

ReviR Therapeutics 是一家處于臨床階段的全球生物技術(shù)公司，致力于結(jié)合 AI 技術(shù)與 RNA 生物學(xué)，開發(fā)高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。憑借自研平臺(tái) VoyageR 深厚的技術(shù)積淀，ReviR 已在神經(jīng)系統(tǒng)疾病和自身免疫領(lǐng)域布局多條創(chuàng)新藥管線。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當(dāng)前正推進(jìn)針對(duì)腓骨肌萎縮癥(CMT)/白質(zhì)消融性白質(zhì)腦病(VWM)的臨床試驗(yàn)，并持續(xù)拓展新適應(yīng)癥。

關(guān)于晶泰科技

晶泰科技("XtalPi Holdings Limited"，股份簡(jiǎn)稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK)由三位麻省理工學(xué)院的物理學(xué)家于 2015 年創(chuàng)立，是一個(gè)基于量子物理、以人工智能賦能和機(jī)器人驅(qū)動(dòng)的創(chuàng)新型研發(fā)平臺(tái)。公司采用基于量子物理的第一性原理計(jì)算、人工智能、高性能云計(jì)算以及可擴(kuò)展及標(biāo)準(zhǔn)化的機(jī)器人自動(dòng)化相結(jié)合的方式，為制藥及材料科學(xué)(包括農(nóng)業(yè)技術(shù)、能源及新型化學(xué)品以及化妝品)等產(chǎn)業(yè)的全球和國(guó)內(nèi)公司提供藥物及材料科學(xué)研發(fā)解決方案及服務(wù)。

關(guān)于RTX-117

RTX-117 是ReviR溪礫科技自主研發(fā)的1 類創(chuàng)新藥，由晶泰科技(2228.HK)的 AI+機(jī)器人研發(fā)平臺(tái)賦能其發(fā)現(xiàn)與設(shè)計(jì)優(yōu)化，為全球首個(gè)利用 AI 開發(fā)的腓骨肌萎縮癥(CMT)/白質(zhì)消融性白質(zhì)腦病(VWM)的小分子療法，也是國(guó)內(nèi)唯一具備該雙適應(yīng)癥臨床批件的創(chuàng)新管線，以抑制整合應(yīng)激反應(yīng)(Integrated Stress Response, ISR)為核心機(jī)制，通過(guò)激活 eIF2B 恢復(fù) mRNA 的正常翻譯，重建蛋白表達(dá)穩(wěn)態(tài)，改善神經(jīng)肌肉功能，以達(dá)到治療效果。在高效推進(jìn) RTX-117 針對(duì) CMT 臨床研究的同時(shí)，ReviR 已正式開啟針對(duì) VWM 等拓展適應(yīng)癥的系統(tǒng)性布局，旨在通過(guò)同一底層機(jī)制覆蓋更廣泛的神經(jīng)系統(tǒng)臨床需求。

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